美药管局批准“史上最贵”麻醉药

2022-01-10 04:44:06 来源:

宾夕法尼亚州食品和药物管理局24准首款病患小儿脑部性四肢萎缩症的基因药物。开发该药物的德国诺华宾夕法尼亚州公司对其标价212.5万美元，被诸多媒体称为“史上最贵”药物。新药物名为Zolgensma，用于病患2岁表列的脑部性四肢萎缩症高血压。这种疾病由遗传病引起，高血压恰巧1岁内确诊，注意到四肢无力和萎缩症状，多数会在婴幼儿期因心肌梗塞死亡。美药管局参阅，这是一种基于腺相关病毒载体的基因药物，一次性静脉内给药便可修补相关基因原因，从而改善四肢动态，提高高血压生存率。临床试验显示，脑瘤用药后青年运动能够明显改善，能够控制头部大型活动，并在无支撑情况下坐立。诺华宾夕法尼亚州公司在一份声明中说，与一些药物需要长期病患不同，Zolgensma药物是一次性病患，如果高血压存活期达到5年，则相当于平均值每年开销42.5万美元，不比现有的一些药物更贵。目前，另外一种病脑瘤童和脑部性四肢萎缩症的药物是宾夕法尼亚州百健宾夕法尼亚州公司的Spinraza，第一年病患开销75万美元，此后每年的费用为37.5万美元。