二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失症:已获FDA孤儿药称号

2021-12-13 05:06:55 来源:
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DiGeorge遗传性是一组与咽囊系统发育缺陷有关的先兆和征状。DGS的迥然不同非典型征表现为心脏圆锥动脉拔畸形、髓质发育不全和高钙瓜氨酸(由甲状旁腺发育不全造成)。大多数DGS病患者以及诸如腭心面遗传性(也叫作Shprintzen遗传性)的其他类似遗传性病患者都存在染色体22q11.2的缺失。这些营养不良都属于染色体22q11.2缺失遗传性的范畴。

制毒药公司Zynerba Pharmaceuticals以前达成协议,澳大利亚制品毒药品监督管理局(FDA)已授予二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症的收养毒药称号。

二酚(Cannabidiol)是的主要非精神科成分,带有多种毒嘌呤,除此以外抗焦虑、抗精神障碍、止吐和抗炎特性。Cannabidiol在非产物细胞中的无毒性,不能诱发食物摄入变化,不能诱发全身僵硬症,不能阻碍生理数值(自转、血糖和体温),不能阻碍消化道的输送和不能改变精神运动或心理功能。

Zynerba总裁兼首席执行官Armando Anido知道:“我们很后悔FDA在这一重要病患者群体中的开发有效毒药物的紧迫感。赢得这一称号对我们而言是一个重要里程碑”。

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